前沿技术新动向第4名儿童死亡,安斯泰
第4名儿童死亡，安斯泰来基因疗法试验再次暂停
传奇生物CD4CAR-T疗法在美进入临床
Intellia的TCR-T疗法进入临床
艾伯维超17亿美元加注眼科基因疗法
针对HIV的基因编辑疗法进入临床
诺和诺德与Broad研究所达成合作
Moderna利用AI技术加速开发新型抗体药物
三迭纪向FDA递交第3款3D打印药物申请
重大事件
第4名儿童死亡，安斯泰来基因疗法试验再次暂停
9月14日，Astellas（安斯泰来）报告称，其基因疗法AT针对X连锁肌管性肌病（XLMTM）患者临床试验中9月1日发生严重不良事件受试者已于9月9日去世，该患者死因仍在调查中。这也是参与该试验中死亡的第4名孩子。去年，3名患有肌萎缩症的儿童在接受试验性疗法治疗后出现肝功能衰竭并死亡。当时FDA暂停了临床试验，但随后在年12月调整至低剂量后同意试验继续进行。该患者也是临床试验暂停之后的首个也是唯一一个受试者。
传奇生物CD4CAR-T疗法在美启动临床试验
9月13日，传奇生物宣布在美国新泽西州萨默塞特启动了一项名为LB产品的I期临床试验，这是一款靶向CD4的CAR-T细胞疗法，用于治疗成人复发性和难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）或皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)。LB靶向的CD4靶点是一种在大部分T细胞淋巴瘤亚型中均匀表达的膜表面糖蛋白。该试验于美国FDA批准传奇生物提交IND申请之后开始启动。
细胞与基因疗法
Intellia的TCR-T疗法进入临床
9月16日，IntelliaTherapeutics公司宣布其在研TCR-T疗法NTLA-临床试验申请已获FDA批准。NTLA-是该公司首个用于治疗癌症的CRISPR基因编辑TCR-T细胞疗法候选药物。NTLA-旨在靶向WT1抗原，用于治疗急性髓性白血病(AML)。该公司计划在年底前启动针对成人AML的首次人体研究。
艾伯维超17亿美元加注眼科基因疗法
9月13日，艾伯维与REGENXBIO公司宣布合作开发和商业化RGX-。这是一款潜在的一次性基因疗法，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wetAMD)、糖尿病性视网膜病变(DR)和其他慢性视网膜疾病。目前，RGX-正在进行两项独立的II期临床试验。根据协议，艾伯维将向REGENXBIO支付3.7亿美元的预付款，REGENXBIO有可能获得高达13.8亿美元的额外开发、监管和商业里程碑付款。
针对HIV的基因编辑疗法进入临床
近日，基因疗法公司ExcisionBioTherapeutics宣布其基于CRISPR技术的基因编辑疗法EBT-已获FDA批准进入临床试验阶段。EBT-是一款潜在清除HIV病毒的疗法。Excision认为该疗法可取代标准护理逆转录病毒疗法。Excision使用的技术来自于CRISPR先驱JenniferDoudna实验室的许可。该公司还在研究其他病毒的类似治疗方法，包括疱疹和乙型肝炎。
核酸药物
云顶新耀引进II期临床mRNA新冠疫苗
近日，云顶新耀宣布与专注于mRNA药物和疫苗开发的生物技术公司ProvidenceTherapeutics达成两项最终协议。第一项协议是关于在大中华区、东南亚、巴基斯坦等亚洲新兴市场获得Providence公司的mRNA新冠候选疫苗的授权许可；第二项协议是关于建立广泛的战略合作伙伴关系，利用Providence公司领先的mRNA技术平台在全球开发mRNA产品。Providence的主要mRNA新冠候选疫苗PTX-COVID19-B目前正处于II期临床试验阶段。
诺和诺德与Broad研究所达成合作
近日，诺和诺德基金会与Broad研究所达成合作，开启大规模基因数据挖掘项目，旨在更深入地了解人类遗传变异如何影响复杂疾病。此次推出的诺和诺德基金疾控中心基因组机制将会为更多疾病设计药物，项目中所生成的数据集也将对研究界的所有人开放。诺和诺德将向Broad研究所支付万美元，进行为期5年的合作。
AI制药
Moderna利用AI技术加速开发新型抗体药物
近日，AI驱动抗体发现公司AbCelera宣布与Moderna签订了一项多年、多目标的研究合作和许可协议，以利用AbCelera的人工智能技术来搜索和分析自然免疫反应来确定治疗方法。根据协议条款，Moderna将有权开发和商业化合作最多6个靶点抗体。AbCelera将获得预付款、商业里程碑付款及产品净销售额的特许权使用费。
其他
三迭纪向FDA递交第3款3D打印药物申请
近日，3D打印药物研发与设备开发医药企业三迭纪宣布其自主研发的第三款药物T21已向美国FDA递交PIND会议申请。T21是一款通过3D打印结肠靶向药物传递技术产生的治疗溃疡性结肠炎药物。该技术可使药物在结肠局部发挥作用，降低引起副作用的全身暴露量，从而大幅度降低药物剂量，提高药物的安全性。
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